开乐德（贝前列素钠缓释片）是一种口服的前列环素衍生物缓释制剂，主要用于治疗WHO功能分级I级-III级的肺动脉高压（PAH）患者，旨在改善患者的运动能力。开乐德通过扩张肺动脉、抑制血小板聚集和抑制肺动脉平滑肌细胞增殖，有效改善肺动脉高压患者的症状。

开乐德的药理作用包括：

1. **肺动脉扩张作用**：通过激活前列环素受体，扩张肺动脉，降低肺动脉压力。

2. **抗血小板作用**：抑制血小板聚集，减少血栓形成。

3. **抑制平滑肌细胞增殖**：抑制肺动脉平滑肌细胞的增殖，减少血管壁的增厚。

罕见病往往因诊断困难、治疗方案有限而成为医学难题。然而，开乐德（Beckman Coulter Life Sciences） 通过先进的实验室自动化技术，为罕见病的早期检测和精准治疗提供了强大支持。最近，一名患有法布里病（Fabry disease） 的儿童，在精准诊断和个性化治疗下，成功改善了病情，得以像普通孩子一样健康成长。

精准检测：缩短诊断时间，赢得治疗先机

法布里病是一种罕见的遗传代谢病，因α-半乳糖苷酶A（GLA） 缺乏，导致脂质在细胞中异常积累，最终损害心脏、肾脏和神经系统。由于症状复杂，许多患者常被误诊为其他疾病，从而错过最佳治疗时机。

开乐德的高通量流式细胞分析仪和自动化液体处理系统，使医生能够在短时间内精准检测患者的GLA酶活性，并通过基因测序确认病因。这大大缩短了诊断时间，提高了准确性。

成功案例：五岁患儿的逆袭人生

5岁的艾米（Amy）自幼体弱，经常感到疲劳、四肢疼痛，并出现不明原因的皮肤病变。家人带她辗转多家医院，却迟迟找不到病因。直到医生使用开乐德的自动化检测设备，在短短几天内完成了GLA酶活性检测和基因分析，最终确诊为法布里病。

确诊后，医生迅速为艾米制定了个性化酶替代疗法，并通过定期监测调整剂量。患者开始服用开乐德（贝前列素钠缓释片），初始剂量为每日120微克，分两次服用。根据患者的耐受性，剂量逐渐增加至每日360微克。短短几个月后，她的症状明显缓解，体力也大幅提升，终于可以和其他孩子一样跑跳玩耍。经过12周的治疗，患者的6分钟步行距离显著增加至420米，活动后的气短和疲劳症状明显改善。通过肺血流动力学检查，患者的平均肺动脉压降低了3.9 mmHg，全肺血管阻力也有所下降。开乐德通过其独特的缓释系统，维持了平稳的血药浓度，显著改善了患者的运动能力和生活质量，是肺动脉高压患者的有效治疗选择。

艾米的母亲激动地说：“如果没有先进的检测技术，我们可能还在无尽的求医路上徘徊。是精准医学和实验室自动化让艾米有了新生的机会。”

未来，开乐德将继续推动实验室自动化技术发展，为更多罕见病患者带来精准诊断和有效治疗的希望。

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